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基石药业-B(2616.HK):肿瘤药物获批上市,内部研发驱动迈入2.0时代

来源: cornil 2020-3-18 14:45:27 显示全部楼层 |阅读模式
昨夜,美国股市履历了自1987年10月以来最惨的一夜,道琼斯指数收跌靠近3000点,跌幅靠近13%,创三年以来新低。然而,Blueprint Medcines在美股开盘遭遇熔断之际,却因公布关于avapritinib作用于惰性体系性肥大细胞增多症(SM)紧张临床数据以及成为首个得到美国FDA允许的胃肠道间质瘤(GIST)精准疗法,逆势上涨,盘中最高涨幅到达19%。
图表一:Blueprint股价走势图
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数据泉源:WIND,格隆汇整理 数据为2020年3月16日当日走势图
作为拥有avapritinib中国独家允许权的基石药业-B(2616.HK),近段时间频出研发喜信,一则是环球首款胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKITTM美国获批上市,另一则消息则是pralsetinib紧张临床试验数据,已启动美国FDA新药上市滚动申请。别的,2020年基石药业乐成在美国纽约举行研发论坛,并与国表里顶尖学者与专家共同探究了中国肿瘤治疗范畴厘革发展的新趋势。
值得留意的是,陪伴着公司肿瘤药物获批上市,公司也在进一步完成“管线2.0”的创新升级,并向成熟的创新平台与贸易化阶段转型,并在未来2-3年内将新药顺应症申请扩大至近10个品种。
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环球首款胃肠道间质瘤精准靶向药美国获批上市
3月16日,基石药业的相助搭档Blueprint 公布,avapritinib在作用于惰性体系性肥大细胞增多症(SM)的临床试验PIONEER带来了好消息。
根据avapritinib在PIONEER 临床II期试验中的最新结果体现,avapritinib用于惰性体系性肥大细胞增多症(SM)患者与安慰剂相比具有明显的临床改善,具有良好的耐受性,没有患者因不良变乱(AE)克制治疗。
详细来看,在PIONEER试验的第1部分中,用惰性SM症状评估表(ISM-SAF)举行了丈量,担当avapritinib治疗的患者在16周时的总症状评分(TSS)均匀降落了约30%,具有统计学意义,且症状评分低沉的水平随着时间的推移而加深。别的,用avapritinib治疗的患者在客观指标方面,包罗肥大细胞负荷及患者陈诉的生存质量均取得了连续的改善。根据第1部分的完备数据,患者已选择25毫克每天一次(QD)作为临床II期试验的保举剂量(RP2D)。这部分数据将会在美国过敏学会、哮喘和免疫学(AAAAI)假造论坛上展示。
值得留意的是,Blueprint 研发的AYVAKITTM(avapritinib)此前已经成为首个得到美国FDA允许的胃肠道间质瘤(GIST)精准疗法,也是PDGFRA外显子18突变体(包罗D842V突变)GIST的唯一高活性疗法。
胃肠道间质瘤(GIST)是一种有数的由基因组驱动的胃肠道肿瘤,是最常见的消化道间叶性肿瘤。
然而在GIST患者中,约莫有6%的患者具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,紧张为D842V位点突变,这部分患者无法通过现有治疗方式举行治疗,并对已有药物产生抗药性,一项回顾性研究数据体现,患者担当伊马替尼治疗时,缓释率(ORR)为0%。
FDA根据环球多中央I期NAVIGATOR临床试验的数据,以及avapritinib多项临床试验的综合安全性结果,授予了AYVAKITTM完全允许。Blueprint 公司已操持在一周内将Ayvakit推向美国市场。
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在PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者中,Ayvakit治疗的临床数据体现:
客观缓解率(ORR):86%(95%CI:69%,93%),且中位缓解连续时间(DOR)尚未到达。
不良反应: 20%以上患者中常见的为1-2级的水肿、恶心、疲惫/乏力、血虚、认知影响、吐逆、食欲降落、腹泻、发色改变、堕泪增多等。
在公布FDA允许Ayvakit的同时,Blueprint 公司还公布,FDA已将最初提交的新药申请(NDA)中avapritinib拟议的顺应症分为了2个单独的NDA:一个是FDA此次允许的PDGFRA外显子18突变GIST,另一个是四线GIST尺度治疗。
四线GIST顺应症的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年2月14日。如前所述,对于四线GIST的NDA,大概须要将PDUFA目标日期延伸3个月,以便Blueprint 公司向 FDA提交III期VOYAGER研究的关键数据,该研究正在评估avapritinib与瑞戈非尼(regorafenib)在三线或四线GIST的疗效。2019年ASCO年会上公布的数据透露,avapritinib治疗四线GIST的总缓解率(ORR)为22%,中位缓解连续时间(DOR)到达10.2个月。
总体而言,在avapritinib药品用于治疗GIST上公司在2020年的预计研发操持为:
图表二:2020年关于avapritinib的研发操持表
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数据泉源:公司公告,格隆汇整理
从市场空间上来看,基石药业已经拥有关于avapritinib的中国独家允许权。根据Frost&Sullivan数据统计体现,中国胃肠道间质瘤的发病人数已颠末2013年的2.62万例增长至2017年的3万例,复合年增长率为3.4%,预计2030年将增长至4.33万例。
图表三:中国市场胃肠道间质瘤(GIST)的发病人数
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数据泉源:Frost&Sullivan,格隆汇整理
另一款抗癌药也在获批路上
2020年1月8日,基石药业的相助搭档Blueprint Medicines公布了pralsetinib 关于治疗RET融合非小细胞肺癌(NSCLC)的紧张临床数据,并已启动美国FDA新药上市滚动申请。
Pralsetinib是一种口服(逐日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。与现在市面上的多激酶克制剂差异,pralsetinib可以或许有效的与RET特异性联合,从而可以选定指定靶点而且使得脱靶毒性降至最低。
此前,美国FDA已经授予pralsetinib突破性疗法认定,用于治疗经含铂化疗希望的RET融合非小细胞肺癌、和须要体系治疗且没有可更换治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌患者的治疗。
此次公布的临床I/II期ARROW研究数据体现:
对于80例既往担当过含铂化疗治疗的RET融合NSCLC患者,客观缓释率ORR为61%(95%CI:50-72%),此中95%患者观察到患者中观察到了影像学肿瘤缩小,此中14%患者到达目标肿瘤的完全缓解。至数据停止,中位DOR尚未到达。
对于26例初次治疗RET融合NSCLC患者,总缓释率ORR为73%(95% CI:52-88%),此中12%的受试患者到达完全缓解,100%患者中观察到影像学肿瘤缩小。
根据Blueprint官网体现,在pralsetinib药品研发上公司2020年预计将实现以下目标:
图表四:2020年pralsetinib的研发操持表
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数据泉源:公司公告,格隆汇整理
从市场空间上来看,基石药业已经拥有关于pralsetinib的大中华地域独家允许权。根据Frost&Sullivan数据统计体现,pralsetinib用于两种顺应症中,在非小细胞肺癌上,中国抱病人数巨大,2013年为64.05万人,预计在2030年将到达约107万人。而在甲状腺髓样癌上,抱病人数增长迅猛,2013年抱病人数为4200人,到了2017年则到达9100人,复合年增长率为21%,预计到2030年复合年增长率将放缓至11.3%,2030年抱病人数到达3.67万人。
图表五:中国非小细胞肺癌NSCLC(左)与甲状腺髓样癌MTC(右)抱病人数
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数据泉源:Frost&Sullivan,格隆汇整理
小结
基石药业在上市之初,就以抗肿瘤药物共同肿瘤免疫(IO)团结疗法为其焦点的产物管线著称,也有望成为肿瘤范畴团结疗法生物科技公司的代表企业。
此次公布的两款药物的研发希望,都是从Blueprint手中拿下大中华地域独家开发和贸易化允许的抗肿瘤范畴的优质药物。
Avapritinib早前就成为治疗GIST和SM的孤儿药,而且已经得到FDA的突破性治疗认定。此次得到美国FDA允许上市,成为环球首款胃肠道间质瘤精准靶向药,这将打开环球市场格局,并为未来基石药业在大中华地域贩卖打下踏实的根本。
另一款用于治疗NSCLC和MTC的pralsetinib,此前也被FDA界说为用于治疗RET改变的NSCLC患者的少用药以及用于治疗RET突变阳性MTC的突破性疗法认定。此次提交FDA滚动上市申请,也为肿瘤范畴中大顺应症非小细胞肺癌患者带来福音。
总体而言,面对基数巨大但仍不绝增长的肿瘤范畴,传统治疗方式已经开始变革为更加先辈科学的靶向以及肿瘤免疫疗法。从付出端来看,可以或许付出癌症治疗费用的人群在不绝扩大。从政策上来看,医改政策频发,创新药也正渐渐纳入医保范围内,药品售价渐渐趋于布衣化,这将为中国的抗肿瘤药物带来新的机会与挑衅。拥有平价而疗效好的药品,方能成为行业赢家。而在这方面,基石药业的两款药疗效好,环球首发获批上市以及在获批上市路上,第一个吃螃蟹的人,值得期待。

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